CRISPR: modificare una sequenza scelta di DNA — Biologia, 14–17
CRISPR usa una sequenza guida per portare una proteina che taglia in un punto scelto del DNA. Il sistema di riparazione della cellula modifica poi quel punto, rendendo possibili esperimenti precisi ma mai del tutto prevedibili.
Una guida porta uno strumento molecolare in un punto
Con CRISPR si progetta una breve sequenza guida che corrisponde a una regione scelta del DNA. La guida si appaia a quella regione e vi porta una proteina associata. La proteina taglia il DNA e la cellula ripara la rottura. I ricercatori possono usare la riparazione per interrompere, sostituire o modificare una sequenza.
Perché serviva una modifica mirata
I metodi genetici precedenti potevano aggiungere DNA o provocare cambiamenti casuali, ma spesso i ricercatori dovevano testare un gene senza disturbare molti altri. CRISPR affronta questo problema puntando a una sequenza scelta. Deriva da una difesa batterica che riconosce materiale genetico invasore grazie a un RNA guida.
Disattivare un gene nelle cellule
Supponi che un gene produca una proteina fluorescente. Prima, i ricercatori scelgono una guida che corrisponde a quel gene. Poi CRISPR taglia la sua sequenza codificante. La riparazione può inserire o eliminare alcune basi. Se il numero non è multiplo di tre, cambia la cornice di lettura e la proteina spesso non funziona. Il risultato va controllato.
«Mirato significa perfettamente controllato»
Il nome CRISPR può far pensare a una modifica di una sola lettera senza effetti collaterali. In realtà, la guida può legarsi a una sequenza simile altrove e la riparazione cellulare può dare risultati diversi. Per questo gli scienziati sequenziano il DNA e confrontano le cellule trattate con controlli adeguati.
Ricerca, colture e possibili terapie
I ricercatori usano CRISPR per disattivare geni e capire che cosa fanno, oppure per fornire alle cellule una versione corretta da studiare. La tecnica è studiata anche per le colture e per alcune malattie ereditarie. Modificare cellule in una piastra non significa modificare in sicurezza una persona intera: servono prove ed etica.
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